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07 abril 2012

Descubren medicamento para contribuiría a evitar la progresión del Parkinson

Han demostrado que el fenilbutirato activa un gen que protege a las células cerebrales afectadas en esta enfermedad.

La enfermedad de Parkinson es un trastorno neurodegenerativo crónico que provoca una discapacidad física progresiva. Hasta ahora, los tratamientos contra esta enfermedad habían servido para paliar sus síntomas, pero no para frenar su desarrollo. Recientemente, un equipo de científicos norteamericanos ha descubierto que una sustancia conocida como fenlibutirato es capaz de activar un gen que protege a las neuronas implicadas en el Parkinson, evitando que mueran. En pruebas realizadas con ratones enfermos de Parkinson se ha demostrado ya que el fenilbutirato funciona. En unos meses, saldrán los resultados de otras pruebas, llevadas a cabo desde 2009 con humanos.

La enfermedad de Parkinson es un trastorno neurodegenerativo crónico que provoca progresivamente la discapacidad física.

Esta discapacidad se produce por la destrucción de un tipo de neuronas de la sustancia negra del mesencéfalo, que es una región del tronco cerebral que está relacionada con la visión, la audición, el movimiento ocular y el movimiento corporal.

Se calcula que el Parkinson es el segundo trastorno neurodegenerativo más frecuente del mundo, sólo superado en nivel de incidencia por el Alzheimer. Es una enfermedad que suele aparecer entre los 50 y los 60 años, y se cree que afecta, a nivel global, a ciento sesenta y cuatro personas por cada cien mil habitantes.

Activación de un gen clave

En la actualidad, los medicamentos que se usan para tratar el Parkinson permiten paliar sus síntomas, pero no frenar el desarrollo de la enfermedad. Ahora, sin embargo, un equipo de científicos de la Escuela de Medicina de la Universidad de Colorado en Denver (Estados Unidos), ha descubierto un medicamento que podría detener la progresión del Parkinson.

Según un comunicado de la UCDenver, los investigadores han demostrado ya que este medicamento funciona en ratones. Además, los científicos llevan realizando pruebas con humanos desde 2009. Los resultados de estos tests serán publicados en unos meses.

Uno de los autores de la investigación, Curt Freed, director de la división de farmacología y toxicología de la Escuela de Medicina de la UCDenver, explica que el medicamento descubierto puede prevenir la progresión del Parkinson mediante la activación de un gen esencial para la protección de las células cerebrales.

Gracias a este gen, llamado DJ-1, se puede aumentar la producción de antioxidantes como el glutatión y reducir los efectos debilitadores del exceso de oxígeno en las células cerebrales. Además, la activación del DJ-1 ayuda a eliminar proteínas anómalas, que de otra manera se acumulan y matan a las neuronas.

Las neuronas dopaminérgicas del mesencéfalo, que se ven afectadas por el Parkinson, son particularmente susceptibles al exceso de oxígeno y los depósitos de proteínas anómalas, y de ahí la enorme importancia que para ellas tendría la activación de este gen.

Un medicamento útil

Zhou y Freed comenzaron a estudiar el gen DJ-1 en 2003, año en que otros investigadores europeos descubrieron que las mutaciones en el DJ-1 podían propiciar la enfermedad del Parkinson.

Los científicos de la UCDenver empezaron inmediatamente después de este descubrimiento a trabajar para averiguar porqué el gen DJ-1 era tan importante, y han publicado desde 2005 varios trabajos sobre el tema.

Pero para convertir sus descubrimientos en un tratamiento práctico contra el Parkinson, necesitaban encontrar un medicamento que activase el gen DJ-1. “Sabíamos que algunos medicamentos pueden activar los genes. Por ejemplo, esteroides como la testosterona actúan sobre los genes de las células musculares para propiciar la creación de masa muscular”, explica Freed.

Después de probar numerosos medicamentos, Freed y su colaborador, Wenbo Zhou, pionero en la investigación del Parkinson, descubrieron que una sustancia conocida como fenilbutirato podía activar el DJ-1, y evitar así que las neuronas dopaminérgicas de la sustancia negra del mesencéfalo muriesen.

El siguiente paso en su investigación fue poner el fenilbutirato en agua de beber, para dárselo a ratones genéticamente programados para desarrollar el Parkinson a medida que envejecían.

Resultados de las pruebas

Los ratones viejos que habían recibido el medicamento siguieron moviéndose con normalidad, no presentaron un declive de sus funciones cognitivas, y sus cerebros no acumularon la proteína que causa el Parkinson, afirman los investigadores.

Por el contrario, ratones viejos del mismo grupo, pero que no habían tomado el fenilbutirato, mostraron un declive progresivo en sus habilidades de movimiento a medida que sus cerebros eran dañados por las proteínas anómalas. Queda aún por saber el efecto que tendrá el fenlibutirato en humanos con Parkinson.

Freed espera que, en un futuro, “los pacientes con Parkinson puedan tomar una pastilla y activar el gen DJ-1 para detener la discapacidad progresiva asociada a esta enfermedad”.

El científico añade que: “ahora mismo, cuando te diagnostican el Parkinson, debes esperar un declive progresivo de tu movilidad. Aunque medicamentos como la levodopa o L-DOPA sean muy importantes para la generación de dopamina en el cerebro y hagan el movimiento posible, tienen un escaso impacto en el deterioro de las células cerebrales del paciente” (la levodopa es el fármaco más eficaz disponible en el tratamiento de la Enfermedad de Parkinson).

4 Comentarios:

  1. tivo18:54

    Me gustaria saber cuando saldra mas informacion sobre el Fenilbutirato. Soy paciente con parkinson y deseo se me tenga informado sobre los avances de esta investigacion,gracias

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    1. Hola. El trabajo original puedes leerlo (en inglés) en The Journal of Biological Chemistry. En tanto las investigaciones progresen y se publiquen, procuraré mantener al día la información sobre esta línea de investigación.
      Saludos.

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  2. Anónimo20:14

    por favaor quiero saber cuando sale a ala venta esta medicina tengo un hwermano bastante enfermo de parkinson y esta viviendo conmigo resive atencion medica pero sigue muy mal y mi esposo pronto lo va a hechar de la casa porque ay no quiere que lide con el por favor quiero estar informada me llamo elena no tengo correo electronico pero puedo ver en la internet

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    Respuestas
    1. Hola, Elena. Lamentamos mucho la situación que atraviesan tu hermano y tú.
      Esta nota se refiere a un estudio sobre las posibles acciones del fenilbutirato en la enfermedad de Parkinson, al igual que otro que anotaremos más abajo. Ambas notas informan sobre estudios que se están realizando, no sobre medicamentos que ya han pasado todas las fases requeridas para que un medicamento se pueda comercializar. Hasta ahora, se han hecho pruebas en ratones y no hay nueva información sobre el progreso de investigaciones con fenibutirato en animales, tanto menos, en personas.
      Estos estudios llevan siempre años, y van cumpliendo diversas fases hasta ser aprobados. A menudo, muchos estudios no terminan en un medicamento, ya sea porque no son seguros o porque no son efectivos. Queremos decir que, lamentablemente, si el fenilbutirato servirá o no para los pacientes de Parkinson, aún no se sabe, menos se sabe si se desarrollará un medicamento, y probablemente lleve varios años que los investigadores lo sepan.
      No hay ninguna medicina que cure el Parkinson, y lo sentimos mucho, porque somos enfermos de Parkinson. Hay avances en las presentaciones de los medicamentos, hay nuevos medicamentos que han salido a la venta en los últimos años, se ha avanzado en la cirugía de estimulación cerebral profunda, las terapias complementarias ayudan mucho, pero nada cura. Cada paciente tiene que buscar, junto con su médico, el mejor tratamiento disponible para él, que seguramente se modificará a lo largo del tiempo.
      Desde aquí, podemos ayudarte a despejar las dudas que tengas y a orientarte en cuanto podamos. Dinos, por favor, ¿dónde resides? La realidad sanitaria no es la misma en cada país, por ello te lo preguntamos. ¿Sabes qué medicamentos le han indicado a tu hermano, y cómo responde a ellos? ¿Recibe otras terapias -fisioterapia, logopedia, psicología...-? Dinos cuanto puedas, quisiéramos darte una mano pero no sabemos nada sobre la situación de tu hermano y su contexto.
      Sobre la posición de tu esposo, es difícil decirte algo. Ojalá que pudieras dialogar con él y explicarle tus motivos para cuidar de tu hermano. Y para cuidar de él, debes cuidar de ti: precisas saber lo más que puedas sobre el estado de tu hermano, hablar con sus médicos, y pensar si puedes, de acuerdo con esto, cuidarlo tú misma. Si piensas que sí puedes, con gusto te orientaremos sobre cómo cuidarte y cuidarlo.
      Procura tener una cuenta de email, Elena, o utiliza Skype si puedes, así podremos estar en contacto cuando gustes y con mayor intimidad.
      Gracias por escribirnos y esperamos que vuelvas a comunicarte.
      Saludos amables y ánimo.

      (El otro artículo sobre fenilbutirato, más reciente, lo encuentras cliackeando AQUÍ.)

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