«Doce pacientes de Parkinson tratados con terapia génica han mejorado un 50%»

Diseñador de un avanzado sistema para introducir genes en el cerebro, el profesor Krystof S. Bankiewicz ha empezado a tratar con él a enfermos de Parkinson y a pacientes con un tumor cerebral. Asegura que el sistema servirá en un futuro para tratar patologías como las lesiones cerebrales o, incluso, el autismo. Profesor e investigador en la Universidad de California, habló ayer en Miramón en una charla para científicos y médicos organizada por Inbiomed.

- La terapia génica, ¿en qué enfermedades va a obtener mejores resultados?
- En enfermedades en las que sólo hay un defecto enzimático concreto, por ejemplo en la enfermedad de Niemann-Pick. Es donde más eficaz será la terapia, porque se podrá proporcionar el gen deficitario, mutado o enfermo. Hay otras enfermedades neurodegenerativas en las que hemos identificado mutaciones que muestran que hay una ruta genética alterada. En ellas podemos intentar una mejora mediante la liberación de proteínas y genes.
- Crecen las enfermedades neurodegenerativas...
- Las enfermedades por una deficiencia enzimática afectan a muy pocos pacientes. Pero en ellas podemos obtener la prueba de que las terapias funcionan. Y son aplicables a enfermedades neurodegenerativas como el Parkinson o el Alzheimer, que constituyen una importante carga médica por la dificultad de su tratamiento y por el aumento de la población afectada. Son enfermedades mucho más complejas, pero en un futuro próximo serán susceptibles de ser tratadas.
- ¿Ha avanzado más la técnica génica o el conocimiento de la enfermedad?
- En los últimos 12 años he venido trabajando en el tipo de vector y en cómo administrar la terapia génica. Y además está el desarrollo de la tecnología para estar seguro de que el vector está en el lugar correcto del cerebro. Hemos desarrollado un sofisticado sistema que nos permite tratar a los pacientes mientras están en el escáner. Ahora usamos el sistema para la estimulación profunda en los enfermos de Parkinson. Pero lo usaremos en terapia génica.
- ¿Con qué profesionales ha trabajado para desarrollar estas técnicas?
- Es un sistema muy complejo. Han trabajado ingenieros para desarrollar el material y los componentes físicos del sistema. También neurorradiólogos e ingenieros informáticos. Los datos de la resonancia deben estar integrados en el material informático.
- ¿Cómo trabajan?
- Utilizamos una fina cánula de cerámica, de 0,2 milímetros, e inyectamos un contraste para ver en la pantalla dónde va la sustancia que se introduce en el cerebro. Ello permite parar si la terapia no se dirige hacia donde tú quieres.
- Y hay un último componente.
- Para aplicar esta tecnología de forma generalizada estamos desarrollando un programa para que el sistema informe del trayecto del vector y el volumen de distribución de la terapia sin necesidad de usar un contraste.
- ¿Curarán estos avances al Parkinson?
- Las perspectivas son excelentes. Con el primer ensayo de terapia génica hemos tratado a 12 pacientes de Parkinson y han mejorado un 50%. Hemos obtenido el mismo resultado en otro ensayo en Japón. Es un campo muy dinámico. Hay avances todos los días.
- ¿Funcionará la terapia génica en lesiones cerebrales o en el autismo?
- Hemos desarrollado una plataforma para introducir genes en el cerebro, que podrá ser usada para otros desórdenes neuronales. Como las neuronas están conectadas podremos utilizar estas vías para llevar el gen o la proteína a la zona que queremos alcanzar. Por primera vez podemos tratar problemas con distribución amplia en la corteza cerebral.
- Buenas perspectivas...
- Estamos entusiasmados con la perspectiva de tratar la ceguera en la corteza occipital y empezamos un programa para el ictus.